Vaikuttava aine

galsulfaasi

Käyttötarkoitus

Pitkäaikainen entsyymikorvaushoito potilaille, joilla on MPS VI (mukopolysakkaridoosi VI).

Annostus

Lääkärin ohjeen mukaan.

Lääkkeen ottaminen

Lääkäri tai sairaanhoitaja antaa lääkkeen suoneen.

Vaikutustapa

MPS VI -tautia sairastavilla on vain vähän tai ei lainkaan N-asetyyligalaktosamiini 4-sulfataasi -nimistä entsyymiä, joka hajottaa elimistössä tiettyjä aineita (glykosaminoglykaaneja). Tällöin nämä aineet eivät hajoa eikä elimistö pysty käsittelemään niitä niin kuin pitäisi. MPS VI -taudin oireet johtuvat näiden aineiden kertymisestä moniin kudoksiin. Galsulfaasi on yhdistelmä-DNA-tekniikalla valmistettu entsyymi, joka pystyy korvaamaan MPS VI -potilailta puuttuvan luonnonentsyymin, jolloin MPS VI -taudin oireet voivat lievittyä. Hoidon on osoitettu parantavan kykyä kävellä ja kiivetä portaita.

Haittavaikutukset

Lääkkeen yleisimmät haittavaikutukset ovat maha-suolitulehdus, nielutulehdus, refleksien heikentyminen, päänsärky, silmätulehdus, näön sameus, kuulon heikentyminen, verenpaineen nousu, mahavaivat, iho-oireet, kivut, vilunväreet, huonovointisuus, kuume, hengenahdistus ja nenän tukkoisuus. Joskus voi esiintyä myös muita hengitystieoireita, vapinaa tai verenpaineen laskua.

Raskaus ja imetys

Käytetään raskauden aikana vain erityistapauksissa. Ei saa käyttää imetyksen aikana.

Säilytys

Jääkaapissa (2-8 °C). Ei saa jäätyä.

Ulkonäkö